En China, un innovador tratamiento de terapia génica está ofreciendo esperanza a quienes padecen retinosis pigmentaria (RP), una enfermedad hereditaria que provoca la degeneración progresiva de las células fotorreceptoras de la retina y puede conducir a la ceguera total.
Zhao, una paciente de 61 años, había perdido gran parte de su visión, limitándose a percibir destellos de luz. Sin embargo, tras recibir una única inyección del nuevo fármaco GA001, desarrollado por el Instituto Chino de Investigación Cerebral en Beijing y la empresa GenAns Biotech, recuperó en pocos meses la capacidad de realizar tareas cotidianas y desplazarse de forma independiente.
El avance surgió en 2022 de manera accidental, cuando el equipo dirigido por la profesora Luo Minmin descubrió el potencial del opsin 5 (cOpn5), una proteína fotosensible presente en las gallinas, altamente reactiva a la luz visible, especialmente en el espectro azul-verde. Mediante un vector de virus adenoasociado recombinante (AAV), los científicos lograron introducir el gen que codifica esta proteína directamente en las células ganglionares de la retina, devolviéndoles sensibilidad a la luz.
A diferencia de otros tratamientos, como el estadounidense Luxturna, que solo es eficaz en un número reducido de mutaciones genéticas y en fases tempranas de la enfermedad, GA001 actúa como una terapia de amplio espectro, útil para diversas mutaciones y también para pacientes en etapas avanzadas.
El procedimiento es rápido, no invasivo y se realiza en menos de 30 minutos mediante una inyección en la cavidad vítrea del ojo. En ensayos iniciales con 15 voluntarios, se observó una mejora significativa de la visión en el primer mes, con progresos notables entre el tercer y sexto mes.
Reconocido como uno de los 10 principales logros científicos y tecnológicos de 2024 en la Conferencia Anual del Foro de Zhongguancun, GA001 entrará en fases clínicas I/II a finales de 2025. Según la Asociación China de Personas con Discapacidad Visual, más de 17 millones de personas en el país presentan discapacidad visual, lo que subraya el impacto potencial de esta innovación.
Con el respaldo de políticas que impulsan el desarrollo de medicamentos innovadores, China avanza hacia un futuro en el que la ciencia y la biotecnología podrían devolver la vista a millones de personas.
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