La doctora Susana Rives, hemato-oncóloga pediátrica del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona (Esplugues de Llobregat), fue en 2016 la primera médica de España en administrar una inmunoterapia CAR-T. Aquel primer paciente tratado tenía entonces siete años y sufría una leucemia linfoblástica aguda. Para usar esta innovadora terapia —que consiste, a grandes rasgos, en la modificación genética de la sangre del propio paciente para que sus glóbulos blancos, los linfocitos T, ataquen a las células cancerosas—, la doctora Rives estuvo un mes en Filadelfia formándose para aplicarla después en niños. En EEUU ya se habían tratado pacientes con terapias CAR-T y se habían descrito complicaciones nuevas. Rives quería aprender bien el manejo de estos efectos adversos. De ahí su estancia al otro lado del charco.
El proyecto AriChall contempla la creación de una CAR-T pública para niños con leucemia linfoblástica en primera recaída
Una década después, aquel primer paciente es ya un adolescente. También una década después, Rives, considerada a día de hoy una de las mejores 100 médicas de España por la revista ‘Forbes’, es la doctora que liderará —de la mano de su hospital, Sant Joan de Déu— el proyecto internacional AriChall, uno de los más ambiciosos hasta ahora en materia de terapias CAR-T y que pivotará en tres ejes. Uno, impulsar un ensayo clínico de una CAR-T «académica» (esto es, de origen público, sin ánimo de lucro y fabricada en hospitales) para los niños con leucemia linfoblástica aguda en primera recaída. En España ya hay una CAR-T para niños con leucemia linfoblástica aguda, pero es en segunda recaída y proviene de la industria farmacéutica.
La producción local de terapias CAR-T es mucho más barata —unos 90.000 euros por paciente, frente a los 320.000 de las farmacéutica— y además acorta los tiempos
Dos, que este tratamiento se apruebe finalmente por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Y tres, formar desde Sant Joan de Déu —de la mano del Hospital Clínic de Barcelona— a centros sanitarios de hasta cuatro países de Europa (Italia, Francia, Bélgica y Países Bajos) para que también ellos fabriquen sus propias terapias CAR-T. Esta última es quizás la gran gesta de este proyecto: la creación de una red pública europea de hospitales que colaboren y produzcan terapias avanzadas tanto para el cáncer infantil como adulto.
«Queremos potenciar una red pública de hospitales europeos que colaboren y fabriquen terapias CAR-T», defiende la doctora Rives, que además es investigadora principal del proyecto AriChall y del grupo de investigación de Leucemia y Hemopatías Pediátricas del Institut de Recerca Sant Joan de Déu (IRSJD). Esto, esgrime esta médica, supone «democratizar» el acceso a las terapias CAR-T.
¿Por qué? Porque aunque la leucemia linfoblástica aguda es un cáncer altamente curable en la mayoría de niños (entre el 80% y el 90% se salvan), su pronóstico empeora de manera significativa cuando se produce una recaída. A este pequeño grupo de pacientes irá dirigida esta nueva terapia CAR-T. Pero, además, la producción local de la misma supondrá no solo una considerable reducción de costes —unos 90.000 euros por paciente frente a los 320.000 que cuestan los procedentes de la industria farmacéutica—, sino también de los tiempos.
«La industria invierte más en aquellas enfermedades que les dan un retorno económico. El cáncer infantil es una enfermedad rara»
«Nosotros en Sant Joan de Déu tenemos nuestra Plataforma de Terapias Avanzadas, que nos permite fabricar CAR-T en menos tiempo», explica esta hematóloga. Así los tratamientos llegan antes al paciente. Y, además, Rives señala otra ventaja de las CAR-T académicas frente a las comerciales. Es tal vez la que a ella más le importa: «La industria invierte más en aquellas enfermedades que les dan un retorno económico. El cáncer infantil es una enfermedad rara. A menudo la pediatría y los tumores raros quedan fuera de los ensayos clínicos porque son tratamientos muy caros para muy pocos pacientes».
Hasta ahora, los principales beneficiarios de las terapias CAR-T han sido los adultos. Médicas como Susana Rives, de un perfil mediático más bien bajo pero con un alto prestigio, trabajan día a día por acercar estos costosísimos tratamientos a los niños. Esta doctora destaca que Sant Joan de Déu, además, prevé desarrollar otros ensayos para aplicar las CAR-T en tumores sólidos, como el sarcoma de Ewing y el glioma difuso intrínseco de tronco (DIPG). El ensayo para este último, liderado por el doctor Andrés Morales, comenzará este marzo.
El gran salto: de adultos a niños
Esta terapia CAR-T académica que Sant Joan de Déu prevé crear a través del proyecto AriChall se denomina CAR-T ARI-0001. Es el mismo nombre que posee la terapia CAR-T para adultos desarrollada en el Hospital Clínic por un equipo multidisciplinar liderado por el inmunólogo Manel Juan y el hematólogo Julio Delgado. Gracias a AriChall, esta terapia dará ahora el salto del mundo de los adultos a los niños.
Hasta ahora, los principales beneficiarios de las terapias CAR-T han sido los adultos. Médicas como Rives trabajan día a día por acercar estos costosísimos tratamientos a los niños
En España, Sant Joan de Déu ya cuenta con 30 pacientes pediátricos en ensayo clínico en fase 2 de tratamiento con la terapia CAR-T ARI-0001. Ahora, en el marco de este nuevo ensayo europeo, Sant Joan de Déu incorporará 10 pacientes más, de modo que el número total de participantes en España ascenderá a 40 niños.
A nivel europeo, serán un total de 70 niños, todos en primera recaída. En estos momentos, el Hospital Sant Joan de Déu ya está fabricando el CAR-T ARI-0001 en su Plataforma de Terapias Avanzadas. El centro envía además el tratamiento fabricado por él a otros hospitales de España para que los niños de otras comunidades pueden beneficiarse sin necesidad de trasladarse.
La consolidación de las CAR-T
Una década después de que Rives tratara al primer paciente de España con una terapia CAR-T, estas se han consolidado en la medicina del país. Las CAR-T han dejado de ser experimentales y son actualmente un medicamento aprobado —en España, el Ministerio de Sanidad financia siete: cinco procedentes de la industria farmacéutica y dos académicas o ‘públicas’: fabricadas en hospitales—. Se han convertido en uno de los fármacos más prometedores no solo para tratar cánceres hematológicos, sino también tumores sólidos e incluso otras enfermedades como el lupus o la esclerosis múltiple.
Las CAR-T son uno de los fármacos más prometedores no solo para tratar cánceres hematológicos, sino también tumores sólidos e incluso enfermedades como el lupus o la esclerosis múltiple
Son tratamientos altamente costosos, que han salido adelante gracias a ayudas públicas del Ministerio de Sanidad y la Generalitat de Catalunya y también gracias al impulso de la sociedad civil. En concreto, el ensayo clínico AriChall se enmarca en la convocatoria Attract 2025, impulsada por seis organizaciones benéficas europeas, entre ellas, la Asociación Española Contra el Cáncer. El estudio también está financiado en España por la Fundación Bosch Aymerich con 200.000 euros, que permitirán ampliar el número de participantes en tres pacientes más.
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