{"id":29278,"date":"2026-02-26T19:44:29","date_gmt":"2026-02-26T19:44:29","guid":{"rendered":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/2026\/02\/26\/pacientes-con-una-rara-enfermedad-genetica-aplauden-la-llegada-de-dos-nuevos-farmacos-estamos-en-un-momento-historico\/"},"modified":"2026-02-26T19:44:29","modified_gmt":"2026-02-26T19:44:29","slug":"pacientes-con-una-rara-enfermedad-genetica-aplauden-la-llegada-de-dos-nuevos-farmacos-estamos-en-un-momento-historico","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/2026\/02\/26\/pacientes-con-una-rara-enfermedad-genetica-aplauden-la-llegada-de-dos-nuevos-farmacos-estamos-en-un-momento-historico\/","title":{"rendered":"Pacientes con una rara enfermedad gen\u00e9tica aplauden la llegada de dos nuevos f\u00e1rmacos: &quot;Estamos en un momento hist\u00f3rico&quot;"},"content":{"rendered":"<div data-nosnippet=\"\" data-id=\"closeContentContainer\"><!--[--><!--[--><!----><!----><!--[--><\/p>\n<p class=\"ft-text ft-helper-closenews\">Contento en la <strong>Asociaci\u00f3n Duchenne Parent Project Espa\u00f1a <\/strong>(DPPE) por la decisi\u00f3n del <a class=\"ft-link ft-link--decoration broken_link\" href=\"\/es\/temas\/ministerio-sanidad-43404\">Ministerio de Sanidad<\/a> de aprobar la financiaci\u00f3n p\u00fablica de <strong>vamorolona <\/strong>para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), <a class=\"ft-link ft-link--decoration broken_link\" href=\"\/es\/sanidad\/20260225\/internistas-piden-nuevos-farmacos-enfermedades-raras-progreso-demasiado-lento-127243572\">una enfermedad gen\u00e9tica degenerativa<\/a> que afecta a aproximadamente a <strong>1.000 personas en Espa\u00f1a<\/strong>. La decisi\u00f3n llega apenas cuatro meses despu\u00e9s de la financiaci\u00f3n de <strong>givinostat<\/strong>, otro innovador tratamiento. \u00abEstamos ante un momento hist\u00f3rico\u00bb, indican desde la entidad.<\/p>\n<p><!--]--><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><\/p>\n<aside class=\"ft-ad ft-ad--roba ft-ad--robaNotext ft-helper-hide-md\" style=\"\"\/><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!--[--><\/p>\n<p class=\"ft-text\">La enfermedad es una de las dolencias raras gen\u00e9ticas m\u00e1s frecuentes. Se caracteriza por la ausencia de distrofina, una <strong>prote\u00edna esencial<\/strong> para la estabilidad del m\u00fasculo. Esta carencia genera un ciclo continuo <strong>de da\u00f1o e inflamaci\u00f3n<\/strong> que acelera el deterioro muscular. Intervenir <strong>sobre este proceso inflamatorio<\/strong> es clave para modificar el curso de la patolog\u00eda y preservar durante m\u00e1s tiempo la autonom\u00eda de los <a class=\"ft-link ft-link--decoration broken_link\" href=\"\/es\/temas\/paciente-1844027\">pacientes<\/a>, explica la asociaci\u00f3n.<\/p>\n<p><!--]--><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!----><!----><!--]--><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><\/p>\n<aside class=\"ft-ad ft-ad--intext ft-helper-hide-md\"\/><!--]--><!--[--><\/p>\n<aside class=\"ft-ad ft-ad--intext  ft-helper-hide-xs\"\/><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><\/p>\n<blockquote class=\"ft-mol-quote\" data-aida-quote=\"\">\n<h3 class=\"ft-mol-quote__text\"> Los ni\u00f1os necesitan silla de ruedas alrededor de los 12 a\u00f1os y la expectativa de vida promedio es de 30<\/h3>\n<p><!----><\/p><\/blockquote>\n<p><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!--[--><\/p>\n<p class=\"ft-text\">La enfermedad supone un desorden progresivo del m\u00fasculo que causa la p\u00e9rdida de su funci\u00f3n y, por lo tanto, los afectados terminan perdiendo totalmente su independencia. Los ni\u00f1os <strong>necesitan silla de ruedas<\/strong> alrededor de los 12 a\u00f1os y la expectativa de vida promedio es de 30, aunque actualmente, con la atenci\u00f3n adecuada y <strong>los nuevos tratamientos<\/strong>, hay pacientes que superan los 30 y 40 a\u00f1os.\u00a0<\/p>\n<p><!--]--><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!----><!----><!----><!----><\/p>\n<h3 class=\"ft-helper-spacer-t-xs ft-helper-fontSize-heading-XS\">Medicamentos hu\u00e9rfanos<\/h3>\n<p><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!--[--><\/p>\n<p class=\"ft-text\">En un periodo muy corto de tiempo, dos tratamientos innovadores y designados como <strong>medicamentos hu\u00e9rfanos<\/strong> han sido incorporados al Sistema Nacional de Salud, \u00abconsolidando un cambio de paradigma en el tratamiento de la enfermedad\u00bb. Vamorolona es el \u00fanico corticoide con autorizaci\u00f3n espec\u00edfica de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en ingl\u00e9s) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne <strong>en pacientes a partir de cuatro a\u00f1os. <\/strong><\/p>\n<p><!--]--><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><\/p>\n<aside class=\"ft-ad ft-ad--roba ft-ad--robaNotext ft-helper-hide-md\" style=\"\"\/><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!--[--><\/p>\n<p class=\"ft-text\">Su estructura molecular mantiene la eficacia antiinflamatoria caracter\u00edstica <strong>de los corticoides tradicionales<\/strong>, pero con un perfil de seguridad m\u00e1s favorable, reduciendo efectos adversos asociados al uso prolongado como alteraciones del crecimiento, osteoporosis, fracturas o complicaciones metab\u00f3licas, describe la entidad.<\/p>\n<p><!--]--><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!--[--><\/p>\n<p class=\"ft-text\">Para Duchenne Parent Project Espa\u00f1a, esta aprobaci\u00f3n representa \u00abun logro colectivo y un reconocimiento al trabajo constante <strong>de las familias<\/strong>, investigadores, cl\u00ednicos y entidades que llevan a\u00f1os impulsando avances reales para la enfermedad. \u00abEstamos ante un momento hist\u00f3rico para la comunidad Duchenne. En solo cuatro meses hemos conseguido la financiaci\u00f3n de dos tratamientos innovadores. Es el resultado de a\u00f1os de trabajo, di\u00e1logo institucional y evidencia cient\u00edfica\u00bb, afirma Silvia \u00c1vila, presidenta de la asociaci\u00f3n.<\/p>\n<p><!--]--><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><\/p>\n<aside class=\"ft-ad ft-ad--intext ft-helper-hide-md\"\/><!--]--><!--[--><\/p>\n<aside class=\"ft-ad ft-ad--intext  ft-helper-hide-xs\"\/><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!----><!----><!----><!----><\/p>\n<h3 class=\"ft-helper-spacer-t-xs ft-helper-fontSize-heading-XS\">Acceso homog\u00e9neo<\/h3>\n<p><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!--[--><\/p>\n<p class=\"ft-text\">Sin embargo, la asociaci\u00f3n insiste en que este progreso debe traducirse ahora en <strong>\u00abun acceso real y homog\u00e9neo\u00bb <\/strong>en todo el territorio. \u00abLa financiaci\u00f3n de vamorolona es un paso muy importante, pero ahora el reto es garantizar que el acceso sea real y equitativo\u00bb, indica \u00c1vila.<\/p>\n<p><!--]--><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!----><!----><!--]--><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><\/p>\n<blockquote class=\"ft-mol-quote\" data-aida-quote=\"\">\n<h3 class=\"ft-mol-quote__text\">Todos los pacientes deben tener las mismas oportunidades de acceso a los medicamentos hu\u00e9rfanos, con independencia de la comunidad aut\u00f3noma en la que vivan, dice la asociaci\u00f3n<\/h3>\n<p><!----><\/p><\/blockquote>\n<p><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!--[--><\/p>\n<p class=\"ft-text\">\u00abTodos los pacientes deben tener <strong>las mismas oportunidades<\/strong> de acceso a los medicamentos hu\u00e9rfanos, con independencia de la comunidad aut\u00f3noma en la que vivan. No puede haber diferencias por c\u00f3digo postal. Desde Duchenne Parent Project Espa\u00f1a reclamamos <a class=\"ft-link ft-link--decoration broken_link\" href=\"\/es\/tendencias21\/20260206\/nuevo-implante-cerebral-iluminar-escuchar-126528109\">equidad farmac\u00e9utica territorial<\/a> y procedimientos espec\u00edficos y m\u00e1s r\u00e1pidos para el acceso a este tipo de tratamientos\u00bb, concluye Silvia \u00c1vila.<\/p>\n<p><!--]--><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--]--><\/p>\n<p data-close=\"closedContent\" class=\"subscribeHideForDisplay\">Suscr\u00edbete para seguir leyendo<\/p>\n<\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.elperiodico.com\/es\/sanidad\/20260226\/pacientes-rara-enfermedad-genetica-aplauden-llegada-nuevos-farmacos-momento-historico-127298486?utm_source=rss-noticias&amp;utm_medium=feed&amp;utm_campaign=sanidad\" class=\"broken_link\">source<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Contento en la Asociaci\u00f3n Duchenne Parent Project Espa\u00f1a (DPPE) por la decisi\u00f3n del Ministerio de Sanidad de aprobar<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":29279,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_bbp_topic_count":0,"_bbp_reply_count":0,"_bbp_total_topic_count":0,"_bbp_total_reply_count":0,"_bbp_voice_count":0,"_bbp_anonymous_reply_count":0,"_bbp_topic_count_hidden":0,"_bbp_reply_count_hidden":0,"_bbp_forum_subforum_count":0,"_joinchat":[],"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-29278","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-noticias"],"featured_image_urls":{"full":["https:\/\/blogemergencias.es\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/wp-header-logo-939.png",1200,675,false],"thumbnail":["https:\/\/blogemergencias.es\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/wp-header-logo-939-150x150.png",150,150,true],"medium":["https:\/\/blogemergencias.es\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/wp-header-logo-939-300x169.png",300,169,true],"medium_large":["https:\/\/blogemergencias.es\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/wp-header-logo-939-768x432.png",640,360,true],"large":["https:\/\/blogemergencias.es\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/wp-header-logo-939-1024x576.png",640,360,true],"1536x1536":["https:\/\/blogemergencias.es\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/wp-header-logo-939.png",1200,675,false],"2048x2048":["https:\/\/blogemergencias.es\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/wp-header-logo-939.png",1200,675,false],"morenews-large":["https:\/\/blogemergencias.es\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/wp-header-logo-939-825x575.png",825,575,true],"morenews-medium":["https:\/\/blogemergencias.es\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/wp-header-logo-939-590x410.png",590,410,true]},"author_info":{"info":["admin"]},"category_info":"<a href=\"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/category\/noticias\/\" rel=\"category tag\">Noticias<\/a>","tag_info":"Noticias","comment_count":0,"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/29278","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=29278"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/29278\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media\/29279"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=29278"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=29278"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=29278"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}