{"id":30701,"date":"2026-03-20T03:02:49","date_gmt":"2026-03-20T03:02:49","guid":{"rendered":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/2026\/03\/20\/ap-2-asi-es-el-farmaco-contra-la-ela-que-podria-ralentizar-la-enfermedad-obtuvimos-resultados-prometedores\/"},"modified":"2026-03-20T03:02:49","modified_gmt":"2026-03-20T03:02:49","slug":"ap-2-asi-es-el-farmaco-contra-la-ela-que-podria-ralentizar-la-enfermedad-obtuvimos-resultados-prometedores","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/2026\/03\/20\/ap-2-asi-es-el-farmaco-contra-la-ela-que-podria-ralentizar-la-enfermedad-obtuvimos-resultados-prometedores\/","title":{"rendered":"AP-2, as\u00ed es el f\u00e1rmaco contra la ELA que podr\u00eda ralentizar la enfermedad: &quot;Obtuvimos resultados prometedores&quot;"},"content":{"rendered":"<div data-nosnippet=\"\" data-id=\"closeContentContainer\"><!--[--><!--[--><!----><!----><!--[--><\/p>\n<p class=\"ft-text ft-helper-closenews\">La<strong> Agencia Espa\u00f1ola de Medicamentos<\/strong> y Productos Sanitarios (AEMPS) ha autorizado el inicio del ensayo cl\u00ednico de Fase I del<strong> f\u00e1rmaco AP-2,<\/strong> un potencial <a class=\"ft-link ft-link--decoration broken_link\" href=\"\/es\/temas\/medicamentos-18611\">medicamento<\/a> para la <a class=\"ft-link ft-link--decoration broken_link\" href=\"\/es\/sociedad\/20260317\/govern-aprueba-despliegue-ley-ela-ayudas-15000-euros-jueves-128067615\">Esclerosis Lateral Amiotr\u00f3fica<\/a> (ELA) descubierto en el Centro de Investigaciones Biol\u00f3gicas Margarita Salas (CIB) del Consejo Superior de Investigaciones Cient\u00edficas (CSIC). Gracias al desarrollo realizado por la<em> spin-off <\/em>del CSIC, <strong>Molefy Pharma<\/strong>, est\u00e1 previsto que el pr\u00f3ximo mes de abril comience el ensayo con la evaluaci\u00f3n de su seguridad y farmacocin\u00e9tica en voluntarios sanos y <strong>en enero de 2027 se espera iniciar la siguiente fase con su administraci\u00f3n en pacientes.<\/strong><\/p>\n<p><!--]--><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><\/p>\n<aside class=\"ft-ad ft-ad--roba ft-ad--robaNotext ft-helper-hide-md\" style=\"\"\/><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!--[--><\/p>\n<p class=\"ft-text\">En octubre de 2025, la EMA (European Medicines Agency) design\u00f3 al medicamento AP-2 desarrollado por el Grupo de Qu\u00edmica M\u00e9dica y Biol\u00f3gica Traslacional <strong>que dirigen Ana Mart\u00ednez y Carmen Gil<\/strong> en el CIB-CSIC <strong>como medicamento hu\u00e9rfano<\/strong>. Esta designaci\u00f3n, concedida a tratamientos destinados a\u00a0enfermedades raras\u00a0o con escasa rentabilidad comercial, supuso la validaci\u00f3n de su potencial terap\u00e9utico y el impulso decisivo para el desarrollo cl\u00ednico, explica el CSIC.<\/p>\n<p><!--]--><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><\/p>\n<aside class=\"ft-ad ft-ad--intext ft-helper-hide-md\"\/><!--]--><!--[--><\/p>\n<aside class=\"ft-ad ft-ad--intext  ft-helper-hide-xs\"\/><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!----><!----><!----><!----><\/p>\n<h3 class=\"ft-helper-spacer-t-xs ft-helper-fontSize-heading-XS\">70 voluntarios sanos<\/h3>\n<p><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!--[--><\/p>\n<p class=\"ft-text\">Ahora, <a class=\"ft-link ft-link--decoration broken_link\" href=\"\/es\/sanidad\/20260112\/espana-lider-investigacion-clinica-europa-aemps-ensayos-clinicos-125603856\">tras la autorizaci\u00f3n de la AEMPS<\/a>, comenzar\u00e1 la Fase I del ensayo cl\u00ednico con su administraci\u00f3n a 70 voluntarios sanos para evaluar su seguridad y farmacocin\u00e9tica; es decir, <strong>c\u00f3mo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina<\/strong> el f\u00e1rmaco en el organismo. Tras esta primera fase, que se desarrollar\u00e1 a partir del mes de abril en la Unidad de Ensayos Cl\u00ednicos del <strong>Hospital Universitario de La Princesa en Madrid<\/strong>, se espera progresar a la Fase Ib, que consistir\u00eda en seguir evaluando la seguridad del compuesto para descartar <strong>posibles efectos t\u00f3xicos<\/strong>, ya en pacientes de ELA.<\/p>\n<p><!--]--><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><\/p>\n<blockquote class=\"ft-mol-quote\" data-aida-quote=\"\">\n<h3 class=\"ft-mol-quote__text\">El f\u00e1rmaco AP-2 pretende restaurar la funci\u00f3n de TDP-43, una prote\u00edna patol\u00f3gicamente alterada en los pacientes de ELA que provoca la muerte de las motoneuronas <\/h3>\n<p><!----><\/p><\/blockquote>\n<p><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!--[--><\/p>\n<p class=\"ft-text\">El CSIC detalla que el f\u00e1rmaco AP-2 pretende restaurar la funci\u00f3n de TDP-43, <strong>una prote\u00edna patol\u00f3gicamente alterada<\/strong> en los pacientes de ELA que provoca la muerte de las motoneuronas (c\u00e9lulas del sistema nervioso encargadas de transmitir <strong>se\u00f1ales desde el cerebro<\/strong> o la m\u00e9dula espinal hasta los m\u00fasculos) y, consiguientemente, el avance de la enfermedad. El f\u00e1rmaco ha logrado revertir la anomal\u00eda de TDP43, restaurando as\u00ed su equilibrio natural, tanto en modelos celulares como en <strong>animales transg\u00e9nicos.<\/strong><\/p>\n<p><!--]--><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><\/p>\n<aside class=\"ft-ad ft-ad--roba ft-ad--robaNotext ft-helper-hide-md\" style=\"\"\/><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!----><!----><!----><!----><\/p>\n<h3 class=\"ft-helper-spacer-t-xs ft-helper-fontSize-heading-XS\">Caracter\u00edstica com\u00fan<\/h3>\n<p><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!--[--><\/p>\n<p class=\"ft-text\">Aunque se trata de una enfermedad que todav\u00eda plantea muchas preguntas, indican las investigadoras, existe una caracter\u00edstica com\u00fan. \u00abEn m\u00e1s del 97 % de los <a class=\"ft-link ft-link--decoration broken_link\" href=\"\/es\/temas\/paciente-1844027\">pacientes<\/a> se observan acumulaciones an\u00f3malas de la prote\u00edna TDP-43, que sale <strong>del n\u00facleo de las c\u00e9lulas hacia el citoplasma<\/strong>. Una vez all\u00ed sufre modificaciones, se rompe y se fosforila, proceso que le lleva a formar agregados t\u00f3xicos\u00bb, explica <strong>Ana Mart\u00ednez<\/strong>. El objetivo del f\u00e1rmaco, <strong>que se presenta en c\u00e1psulas<\/strong>, es que la prote\u00edna TDP-43 regrese al n\u00facleo de las c\u00e9lulas y recupere su cometido celular.<\/p>\n<p><!--]--><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!--[--><\/p>\n<p class=\"ft-text\">Para ello, el equipo investigador <a class=\"ft-link ft-link--decoration broken_link\" href=\"\/es\/tendencias21\/20260226\/estudio-revela-huellas-moleculares-distinguen-127292229\">dise\u00f1\u00f3 una mol\u00e9cula<\/a> que bloquea la quinasa CK1, una enzima que modifica la prote\u00edna TDP-43 mediante un proceso<strong> llamado fosforilaci\u00f3n.<\/strong> \u00abEn pruebas en modelos celulares, observamos como TDP-43 tend\u00eda a recuperarse, pod\u00eda volver al n\u00facleo y recuperar su funci\u00f3n. Adem\u00e1s, en modelos animales modificados gen\u00e9ticamente para expresar la prote\u00edna TDP-43 tambi\u00e9n obtuvimos resultados prometedores. Aunque todav\u00eda es pronto, si se reprodujeran estos datos, el f\u00e1rmaco podr\u00eda ralentizar la enfermedad, e hipot\u00e9ticamente, frenarla\u00bb, destaca\u00a0<strong>Carmen Gil.<\/strong><\/p>\n<p><!--]--><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><\/p>\n<aside class=\"ft-ad ft-ad--intext ft-helper-hide-md\"\/><!--]--><!--[--><\/p>\n<aside class=\"ft-ad ft-ad--intext  ft-helper-hide-xs\"\/><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!----><!----><!----><!----><\/p>\n<h3 class=\"ft-helper-spacer-t-xs ft-helper-fontSize-heading-XS\">Sin tratamiento<\/h3>\n<p><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!--[--><\/p>\n<p class=\"ft-text\"><strong>El ensayo cl\u00ednico <\/strong>est\u00e1 financiado por la empresa biotecnol\u00f3gica Molefy Pharma, un <em>spin-off<\/em> del CSIC participada mayoritariamente <strong>por el grupo Arquimea<\/strong>. La ELA, recuerda el CSIC, es una enfermedad neurodegenerativa que provoca la muerte progresiva de las motoneuronas, causando la p\u00e9rdida de movimiento en los m\u00fasculos y, por tanto, la capacidad del paciente <strong>de moverse, hablar, comer, e incluso respirar. <\/strong><\/p>\n<p><!--]--><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!--[--><\/p>\n<p class=\"ft-text\">A d\u00eda de hoy, esta enfermedad considerada rara <strong>no tiene cura<\/strong> y la esperanza de vida desde su diagn\u00f3stico se encuentra entre los cinco y seis a\u00f1os. Seg\u00fan datos de la Sociedad Espa\u00f1ola de Neurolog\u00eda (SEN), entre 4.000 y 4.500 personas padecen esta enfermedad en Espa\u00f1a y <strong>cada a\u00f1o se diagnostican entre 900 y 1.000 nuevos casos.<\/strong><\/p>\n<p><!--]--><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!----><!----><!--]--><!----><!----><!----><\/p>\n<aside class=\"ft-ad ft-ad--roba ft-ad--robaNotext ft-helper-hide-md\" style=\"\"\/><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!--[--><\/p>\n<p class=\"ft-text\"><a class=\"ft-link ft-link--decoration broken_link\" href=\"\/es\/deportes\/20260301\/jinete-luis-astolfi-anuncia-ela-debil-dv-127418787\">Para el tratamiento de la ELA<\/a> espor\u00e1dica (la forma m\u00e1s com\u00fan de la enfermedad, causante de en torno al 90% de los casos) <strong>solo existe un f\u00e1rmaco aprobado en Europa<\/strong>, el riluzol, un medicamento paliativo que mejora la sintomatolog\u00eda y alarga la esperanza de vida ente tres y seis meses. Por ello, el inicio del ensayo cl\u00ednico de AP-2 supone \u00abun avance en la investigaci\u00f3n y un hito relevante en la b\u00fasqueda <strong>de una cura definitiva<\/strong>\u00ab.<\/p>\n<p><!--]--><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--[--><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!----><!--[--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--[--><!----><!--]--><!--]--><!----><!----><!--]--><!--]--><\/p>\n<p data-close=\"closedContent\" class=\"subscribeHideForDisplay\">Suscr\u00edbete para seguir leyendo<\/p>\n<\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.elperiodico.com\/es\/sanidad\/20260319\/farmaco-ela-ralentizar-enfermedad-obtuvimos-resultados-prometedores-csic-aemps-128168291?utm_source=rss-noticias&amp;utm_medium=feed&amp;utm_campaign=sanidad\" class=\"broken_link\">source<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La Agencia Espa\u00f1ola de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha autorizado el inicio del ensayo cl\u00ednico de Fase<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":30702,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_bbp_topic_count":0,"_bbp_reply_count":0,"_bbp_total_topic_count":0,"_bbp_total_reply_count":0,"_bbp_voice_count":0,"_bbp_anonymous_reply_count":0,"_bbp_topic_count_hidden":0,"_bbp_reply_count_hidden":0,"_bbp_forum_subforum_count":0,"_joinchat":[],"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-30701","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-noticias"],"featured_image_urls":{"full":["https:\/\/blogemergencias.es\/wp-content\/uploads\/2026\/03\/wp-header-logo-435.png",1200,675,false],"thumbnail":["https:\/\/blogemergencias.es\/wp-content\/uploads\/2026\/03\/wp-header-logo-435-150x150.png",150,150,true],"medium":["https:\/\/blogemergencias.es\/wp-content\/uploads\/2026\/03\/wp-header-logo-435-300x169.png",300,169,true],"medium_large":["https:\/\/blogemergencias.es\/wp-content\/uploads\/2026\/03\/wp-header-logo-435-768x432.png",640,360,true],"large":["https:\/\/blogemergencias.es\/wp-content\/uploads\/2026\/03\/wp-header-logo-435-1024x576.png",640,360,true],"1536x1536":["https:\/\/blogemergencias.es\/wp-content\/uploads\/2026\/03\/wp-header-logo-435.png",1200,675,false],"2048x2048":["https:\/\/blogemergencias.es\/wp-content\/uploads\/2026\/03\/wp-header-logo-435.png",1200,675,false],"morenews-large":["https:\/\/blogemergencias.es\/wp-content\/uploads\/2026\/03\/wp-header-logo-435-825x575.png",825,575,true],"morenews-medium":["https:\/\/blogemergencias.es\/wp-content\/uploads\/2026\/03\/wp-header-logo-435-590x410.png",590,410,true]},"author_info":{"info":["admin"]},"category_info":"<a href=\"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/category\/noticias\/\" rel=\"category tag\">Noticias<\/a>","tag_info":"Noticias","comment_count":0,"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/30701","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=30701"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/30701\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media\/30702"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=30701"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=30701"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/blogemergencias.es\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=30701"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}